Obiettivi Formativi

Approcci innovativi nello sviluppo di nuovi farmaci. Conoscenza di base delle biotecnologie innovative applicate allo sviluppo, su scala industriale, di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici biotecnologici.

Learning Goals

Innovative methodologies applied to the development of new drugs. Basic knowledge of innovative biotechnology applied to the development, on an industrial scale, of advanced generations of drugs and pharmaceuticals.

Metodi didattici

Lezioni frontali supportate da presentazioni in power point. Strumenti a supporto della didattica: PC, videoproiettore.

Teaching Methods

Frontal and computer-assisted lectures. Didactic instruments: PC, video projector.

Prerequisiti

Possedere conoscenze di Chimica farmaceutica II

Prerequisites

To have knowledge on Medicinal chemistry II

Verifiche dell'apprendimento

L'esame finale per la verifica delle competenze e capacità acquisite consiste in una prova orale, volta ad accertare le conoscenze e le abilità richieste dagli obiettivi dell'insegnamento. La valutazione, espressa in trentesimi, tiene conto del livello di conoscenza e di approfondimento degli argomenti trattati, della capacità di valutazione critica, nonché del livello dell’esposizione e della capacità di comunicazione.

Assessment

The final test for the verification of knowledge and skills acquired consisting in an oral examination on subjects dealt during the course. The evaluation, expressed in thirtieths, takes into account the level of knowledge and in-depth study of topics, the capacity of critical evaluation, as well as the level of exposure and the ability to communicate.

Programma del Corso

Scopi generali delle biotecnologie farmaceutiche. Farmaci biotecnologici e loro mercato mondiale. Sviluppo di un farmaco di natura peptidica. Peptidomimetici: progettazione, conformazione ed attività biologica, modifiche al backbone peptidico ed altre variazioni strutturali, restrizioni conformazionali, prospettive terapeutiche. Sintesi combinatoriale e applicazioni nel drug-discovery: metodo portioning-mixing per la sintesi di librerie combinatoriali; sviluppo di librerie di biopolimeri mimetici e di composti eterociclici di interesse farmaceutico. Tecnologia del rDNA: enzimi di restrizione, vettori di clonazione, clonazione genica. Metodo del cDNA. Sintesi chimica del DNA. Sonde di DNA. Ibridazione. PCR, RT-PCR. Sequenziamento del DNA. Produzione di proteine ricombinanti su scala industriale. Tecniche di analisi e purificazione di macromolecole biologiche. Applicazioni delle biotecnologie innovative allo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici: ormoni; citochine; proteine del sangue; enzimi. Vaccini biotecnologici: vivi attenuati, subunità, coniugati, peptidici, a DNA nudo, vettori vaccinici. Anticorpi monoclonali: struttura e produzione di anticorpi monoclonali murini, chimerici, umanizzati, umani; applicazioni farmaceutiche: terapia del cancro, profilassi del rigetto, terapia delle malattie autoimmuni; altri ambiti di applicazione; sistemi di indirizzamento del farmaco basati su anticorpi monoclonali e anticorpi monoclonali coniugati. Produzione di animali transgenici ed applicazioni in ambito terapeutico e nella ricerca biomedica. Terapia genica ex vivo ed in vivo.

Course Syllabus

General purposes of the pharmaceutical biotechnologies. Biotechnological drugs and their world market. Development of drug-like peptide. Peptidomimetics: design, conformation and biological activity, modification to the peptide backbone and other structural variations, conformational constraints, therapeutic prospects. Combinatorial synthesis to accelerate the drug-discovery process: combinatorial libraries by portioning-mixing method; libraries based on biopolymer mimics and pharmaceutically relevant heterocycles.  rDNA Technology: restriction enzymes, vectors, gene cloning. cDNA Method. Chemical synthesis of the DNA. DNA probes. Hybridization. PCR, RT-PCR. DNA sequencing. Recombinant protein production on industrial scale. Analysis and purification of biological macromolecules. Application of innovative biotechnologies to development of new drugs and pharmaceuticals: hormones; cytokines; blood proteins; enzymes. Biotechnological vaccines: genetically attenuated microorganisms, viral vector-based, subunit, conjugated, peptide, nucleic acid vaccines. Monoclonal antibodies: structure and production of murine, chimeric, humanized and human antibodies; applications in pharmaceutical field: cancer therapy, anti-rejection therapy, autoimmune diseases; other areas of application; targeted drug delivery based on monoclonal antibodies and antibody-drug conjugates. Transgenic animal production and their applications. Ex vivo and in vivo gene therapy.