Finanziamenti per 500 mila dollari per migliorare la diagnosi e lo screening della distrofia muscolare di Duchenne, nel 2019. PTC Therapeutics ha lanciato PRIORITY, un programma annuale di finanziamento della ricerca innovativa. L'obiettivo del programma sarà quello di offrire sostegno economico ai clinici, ricercatori e scienziati italiani, per accelerare le virtuose iniziative di ricerca ed i progetti destinati a migliorare lo screening neonatale della distrofia di Duchenne e a supportare la diagnosi precoce di questa malattia muscolare progressiva e degenerativa. I clinici e ricercatori avranno tempo fino al 31 marzo per presentare le candidature e l'ammontare del finanziamento sarà suddiviso tra i candidati vincitori. I beneficiari delle sovvenzioni PRIORITY verranno annunciati nel mese di aprile. Le domande di accesso al finanziamento saranno valutate da un Comitato d’esame esterno che comprende esperti indipendenti di distrofia di Duchenne, provenienti da ogni parte del mondo.

Sulla distrofia muscolare di Duchenne, malattia rara che colpisce circa 1 su 3.600–6.000 neonati maschi, grava un ritardo relativo alla diagnosi, malgrado i miglioramenti delle cure cliniche (ottenuti nel corso degli ultimi 20 anni). L'età media di diagnosi si attesta intorno ai 4–4 anni e mezzo) e in molti bambini la malattia viene diagnosticata molto più tardi, quando i benefici degli interventi per ritardare la perdita della deambulazione e allungare la qualità della vita non sono altrettanto ottimali.
Inoltre, la distrofia di Duchenne impatta in maniera rilevante sulla qualità della vita familiare, nonché sui costi sostenuti dal sistema sanitario locale. 

Per maggiori informazioni sui criteri di candidatura è possibile consulta la pagina del programma PRIORITY sul sito web  www.ptcbio.com/priority.