Obiettivi Formativi

Conoscenza di base delle biotecnologie innovative applicate allo sviluppo, su scala industriale, di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici biotecnologici. Studio ed applicazione di metodi innovativi di drug-design e drug-discovery; approfondimento delle conoscenze di chimica farmaceutica.

Metodi didattici

Lezioni frontali supportate da presentazioni in power point. Strumenti a supporto della didattica: PC, videoproiettore.

Prerequisiti

Conoscenze di base di Chimica organica, Biochimica e Chimica farmaceutica. Propedeuticità: Chimica farmaceutica II

Verifiche dell'apprendimento

L'esame finale per la verifica delle competenze e capacità acquisite consiste in una prova orale, volta ad accertare le conoscenze e le abilità richieste dagli obiettivi dell'insegnamento. La valutazione, espressa in trentesimi, tiene conto del livello di conoscenza e di approfondimento degli argomenti trattati, della capacità di valutazione critica, nonché del livello dell’esposizione e della capacità di comunicazione.

Programma del Corso

Scopi generali delle biotecnologie farmaceutiche. Farmaci biotecnologici e loro mercato mondiale. Aspetti farmacocinetici e farmacodinamici dei farmaci peptidici e proteici. Problematiche legate allo sviluppo di un farmaco di natura peptidica. Peptidomimetici: progettazione, conformazione ed attività biologica, modifiche al backbone peptidico ed altre variazioni strutturali, restrizioni conformazionali, prospettive terapeutiche. Sintesi peptidica. Sintesi peptidica in fase solida. Sintesi combinatoriale. Metodo portioning-mixing per la sintesi di librerie combinatoriali. Drug discovery. Sviluppo di librerie di biopolimeri mimetici e di composti eterociclici di interesse farmaceutico nel drug-discovery. Screening ad alta efficienza per l'identificazione dei composti attivi. Tecnologia del rDNA: enzimi di restrizione, vettori di clonazione, clonazione genica. Metodo del cDNA. Sintesi chimica del DNA. Sonde. Ibridazione. PCR, RT-PCR. Sequenziamento del DNA. Produzione di proteine ricombinanti su scala industriale. Tecniche di analisi e purificazione di macromolecole biologiche. Applicazioni delle biotecnologie innovative allo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici: ormoni; citochine; proteine del sangue; enzimi. Vaccini biotecnologici: vivi attenuati, subunità, coniugati, peptidici, a DNA nudo, vettori vaccinici. Anticorpi monoclonali: struttura e produzione di anticorpi monoclonali murini, chimerici, umanizzati, umani; applicazioni farmaceutiche: terapia del cancro, profilassi del rigetto, terapia delle malattie autoimmuni; sistemi di indirizzamento del farmaco basati su anticorpi monoclonali. Produzione di animali transgenici e applicazioni in ambito terapeutico e nella ricerca biomedica. Terapia genica ex vivo ed in vivo.