Obiettivi Formativi

Conoscenza di base delle biotecnologie innovative applicate allo sviluppo, su scala industriale, di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici biotecnologici. Sviluppo di farmaci peptidici e peptidomimetici.

Learning Goals

Basic knowledge of innovative biotechnology applied to the development, on an industrial scale, of advanced generations of drugs and pharmaceuticals. Development of peptide and peptidomimetic drug-like compounds.

Metodi didattici

Lezioni frontali supportate da presentazioni in power point. Strumenti a supporto della didattica: PC, videoproiettore.

Teaching Methods

Frontal and computer-assisted lectures. Didactic instruments: PC, video projector.

Prerequisiti

Conoscenze di base di Chimica organica, Biochimica e Chimica farmaceutica. Propedeuticità: Chimica farmaceutica II

Prerequisites

Notions of Organic chemistry, Biochemistry, Medicinal chemistry. Propaedeutic teachings: Medicinal chemistry II

Verifiche dell'apprendimento

L'esame finale per la verifica delle competenze e capacità acquisite consiste in una prova orale, volta ad accertare le conoscenze e le abilità richieste dagli obiettivi dell'insegnamento. La valutazione, espressa in trentesimi, tiene conto del livello di conoscenza e di approfondimento degli argomenti trattati, della capacità di valutazione critica, nonché del livello dell’esposizione e della capacità di comunicazione.

Assessment

The final test for the verification of knowledge and skills acquired consisting in an oral examination on subjects dealt during the course. The evaluation, expressed in thirtieths, takes into account the level of knowledge and in-depth study of topics, the capacity of critical evaluation, as well as the level of exposure and the ability to communicate.

Programma del Corso

Scopi generali delle biotecnologie farmaceutiche. Farmaci biotecnologici e loro mercato mondiale. Aspetti farmacocinetici e farmacodinamici dei farmaci peptidici e proteici. Problematiche legate allo sviluppo di un farmaco di natura peptidica. Peptidomimetici: progettazione, conformazione ed attività biologica, modifiche al backbone peptidico ed altre variazioni strutturali, restrizioni conformazionali, prospettive terapeutiche. Sintesi peptidica. Sintesi peptidica in fase solida. Sintesi combinatoriale. Metodo portioning-mixing per la sintesi di librerie combinatoriali. Drug discovery. Sviluppo di librerie di biopolimeri mimetici e di composti eterociclici di interesse farmaceutico nel drug-discovery. Screening ad alta efficienza per l'identificazione dei composti attivi. Tecnologia del rDNA: enzimi di restrizione, vettori di clonazione, clonazione genica. Metodo del cDNA. Sintesi chimica del DNA. Sonde. Ibridazione. PCR, RT-PCR. Sequenziamento del DNA. Produzione di proteine ricombinanti su scala industriale. Tecniche di analisi e purificazione di macromolecole biologiche. Applicazioni delle biotecnologie innovative allo sviluppo di nuovi farmaci e prodotti farmaceutici: ormoni; citochine; proteine del sangue; enzimi. Vaccini biotecnologici: vivi attenuati, subunità, coniugati, peptidici, a DNA nudo, vettori vaccinici. Anticorpi monoclonali: struttura e produzione di anticorpi monoclonali murini, chimerici, umanizzati, umani; applicazioni farmaceutiche: terapia del cancro, profilassi del rigetto, terapia delle malattie autoimmuni; sistemi di indirizzamento del farmaco basati su anticorpi monoclonali. Produzione di animali transgenici e applicazioni in ambito terapeutico e nella ricerca biomedica. Terapia genica ex vivo ed in vivo.

Course Syllabus

General purposes of the pharmaceutical biotechnologies. Biotechnological drugs and their world market. Pharmacokinetic and pharmacodynamic properties of peptide and protein drugs. Problems related to the development of drug-like peptide. Peptidomimetics: design, conformation and biological activity, modification to the peptide backbone and other structural variations, conformational constraints, therapeutic prospects. Peptide synthesis. Solid-phase peptide synthesis. Combinatorial synthesis. Combinatorial libraries by portioning-mixing method. Drug discovery. Libraries based on biopolymer mimics and pharmaceutically relevant heterocycles to accelerate the drug-discovery process. High throughput screening to determine the active compounds. rDNA Technology: restriction enzymes, vectors, gene cloning. cDNA Method. Chemical synthesis of the DNA. Hybridization. DNA probes. PCR, RT-PCR. DNA sequencing. Recombinant protein production on industrial scale. Analysis and purification of biological macromolecules. Application of innovative biotechnologies to development of new drugs and pharmaceuticals: hormones; cytokines; blood proteins; enzymes. Biotechnological vaccines: genetically attenuated microorganisms, live vectors, subunit, conjugated, peptide, nucleic acid vaccines. Monoclonal antibodies: structure and production of murine, chimeric, humanized and human antibodies; applications in pharmaceutical field: cancer therapy, anti-rejection therapy, autoimmune diseases; targeted drug delivery based on monoclonal antibodies. Transgenic animal production and their applications. Ex vivo and in vivo gene therapy.